Givosiran

Givosiranum (API)

Applicatio Investigationis:
Givosiran API est synthetica parva interferens RNA (siRNA) ad curationem porphyriae hepaticae acutae (AHP) investigata. Speciatim petit...ALAS1gen (synthase 1 acidi aminolevulinici), quod in via biosyntheseos haemis implicatur. Investigatores Givosiran adhibent ad investigandas curationes quae interferentia RNA (RNAi) fundantur, silentium genorum hepaticam directam, et modulationem viarum metabolicarum quae in porphyria et perturbationibus geneticis conexis implicantur.

Functio:
Givosiran agit per reductionem expressionis...ALAS1in hepatocytis, ita accumulationem intermediorum haemorum toxicorum, ut ALA (acidum aminolevulinicum) et PBG (porphobilinogenum), minuens. Hoc adiuvat ad impetus neuroviscerales cum porphyria hepatica acuta consociatos prohibendos. Ut API, Givosiran est pars pharmaceutica activa in therapeuticis fundatis in RNAi destinatis ad moderationem diuturnam AHP cum administratione subcutanea praebendam.