Die 2021-12-06, tempore US, Acadia pharmaceutica (Nasdaq: ACAD) nuntiavit eventus positivus top-lineus sui phase III clinici iudicii sui medicamentorum candidatorum Trofinetide.Pascha III iudicium, nomine Lavender, maxime adhibitum est aestimare salutem et efficaciam Trofinetide in tractatione Rett syndrome (RS).Summa subditorum 189 adscripta sunt omnes feminae aetatis 5-20 annorum cum RS.
Lavender erat duplex caecus, randomized, placebo moderatus experimentum 12 septimanarum cum primariis terminis RS Quaestionario Behaviourali (RSBQ) et exitu globali Scale (CGI-I), sicut aestimatis a baculo nutritis et medicis respective;key Finis secundarius est Scala Communicationis et symbolicae Morum progressio pro infantibus et Kids (CSBS-DP-IT-Socialis), quae maxime adhibenda est ad aestimandas rationes sociales, verbales, symbolicas mores in infantibus et infantibus 6-24. menses aetatis, et adhiberi potest pro autism Early protegendo ad indicia progressus morae et aliae progressus morae, sicut aestimantur a baculo fovendo.
Eventus ostendit Trofinetide emendationes significantes in utraque parte primas habuisse ad placebo comparatas.Mutationes ab baseline in RSBQ pro Placebo et Trofinetide in Hebdomada 12 fuerunt -1.7 vs -5.1 (p=0.0175);CGI-I pereuntis erant 3.8 vs 3.5 (p=0.0030).Interim mutatio ab baseline in CSBS-DP-IT-Socialis facta est -1.1 et -0.1 pro Placebo et Trofinetide, respective.
Tam primariae et secundariae fines Lavender demonstravit potentiam Trofinetidis ad tractationem RS, attamen notandum est ratem tractandi discontinuationem ad res adversas emergentes (TEAEs) altiorem fuisse in bracchio Trofinetide comparato placebo. , duo erant 2.1% et 17.2%, respective.Inter eos frequentissima adversa bantur;
① Diarrhoea – Trofinetide erat 80.6% (97.3% quarum mites erant ad moderandum) et placebo erat 19.1%;
② vomitus – Trofinetide 26.9% erat (96% cuius mites erant ad moderandum) et placebo erat 9.6%;
③ Res adversae graves evenerunt in 3.2% subditorum in utroque coetu.
Subjecti in Lauender iudicium recipere poterunt Trofinetidem post peractam iudicii vel in aperto pittacio Lilac et Lilac-2 studiorum expansionem, et >95% subditorum, qui Lavandrum studium perfecerunt, ad Lilac apertum pittacium commutare voluerunt Expansion Investigatio, inventio occurrenti medicorum occurrenti exhibebitur.
Post tempus: Feb-17-2022